Лотарията за най-скъпото лекарство в света

• Zolgensma - генетична терапия за рядката болест спинална мускулна атрофия - е най-скъпият медикамент в света с цена от $2,1 млн.
• Производителят Novartis реши да предостави 100 безплатни дози за болни деца от цял свят чрез избор на случаен принцип
• Решението за безвъзмездната помощ беше приветствано от пациентските организации, които обаче критикуват компанията за неподходящата система за подбор на пациентите
• Компанията очаква да получи разрешение за медикамента в Европа през 2020 г.

2,1 милиона долара за една инжекция. Това е цената на Zolgensma - медикамент, предназначен за деца, които страдат от рядкото генетично заболяване спинална мускулна атрофия. Zolgensma се смята за най-скъпото лекарство в света, но производителят му Novartis реши да го предложи без пари на 100 пациенти, които ще избере на случаен принцип.

Спиналната мускулна атрофия е смъртоносно заболяване, което отслабва мускулите на малките деца. При липса на лечение смъртта може да настъпи в рамките на две години. В световен мащаб болестта засяга 1 на 10 000 деца.

До 2016 г. не съществува медикамент, който да предотврати фаталните й последици. Тогава обаче компанията Biogen получава разрешително за продажба на Spinraza, първата терапия на това състояние. Три години по-късно, през май 2019 г. Службата по храните и лекарствата на САЩ одобри генетичния медикамент Zolgensma, изобретен от AveXis, собственост на Novartis.

За разлика от Spinraza - Zolgensma е предназначен за еднократно прилагане и евентуално пълно отстраняване на животозастрашаващите ефекти на болестта чрез добавяне на копие от липсващия ген при пациентите.Тестовете на швейцарската лаборатория показват, че болните деца от първата фаза на изследванията могат да седят изправени без чужда помощ, да стават на крака, а в два случая - да проходят самостоятелно благодарение на влиянието на медикамента.

Шансът за пълноценен живот за децата е причината, поради която Novartis поставя цената от 2,1 млн. долара на терапията за един пациент.

Алтернативното лечение със Spinraza струва 750 000 долара за първата година и още близо 375 000 долара за всяка следваща година на терапията, като продължава, докато пациентът се повлиява положително.

Одобряването на Zolgensma в САЩ първоначално е поставено под риск заради информацията за добавяне на манипулирани данни от предклинични лабораторни тестове от страна на мениджъри от AveXis. Американската администрация започва разследване по случая, като предупреждава Novartis с административни и наказателни мерки, в случай че допуснатите нарушения се окажат с ключово значение за ефективността на лекарството. Въпреки това FDA допуска Zolgensma на пазара като полезно терапевтично средство, докато Novartis ускорява интеграцията с биотехнологичния стартъп AveXis към стандартите за качествен контрол на централната лаборатория.

Сега компанията планира да предложи 100 безплатни дози на година в страни, в които лекарството им все още не е одобрено. Предложението обаче се сблъска с критики заради начина, по който ще се разпределят те - не с целенасочен подбор на крайно нуждаещи се пациенти, а с извадка на случаен принцип.

Програмата предвижда лекарите от въпросните държави да имат право да кандидатстват за терапията от името на своите пациенти. Тези от тях, които отговарят на условията за лечение със Zolgensma и получат разрешение от националните здравни служби, ще бъдат включени в общ списък.

От него ще бъдат изтеглени 50 имена през първата половина на 2020 г. и още 50 - до края на годината, като новите избраници ще се обявяват на всеки 2 седмици.

Ако пациентите не спечелят от първия опит, автоматично ще се прехвърлят за ново изтегляне в програмата. В зависимост от нуждите и производствения капацитет ще бъдат добавяни допълнителни дози на шестмесечна база. Кандидатури от страните, които впоследствие одобрят Zolgensma за търговска употреба, вече няма да бъдат приемани.

Британската пациентска организация TreatSMA посочва, че решението за даряване на ценното лекарство е похвално, но методът за разпределянето му е неподходящ и "твърде груб" към родителите, които се надяват на шанса за спасението на децата си. Европейската организация за защита на пациентите със спинална амиотрофия SMA Europe също критикува превръщането на лечението в "руска рулетка".

Лабораторията, от своя страна, отхвърля критиките. В позиция, изпратена до френския вестник Le Figaro, се посочва, че концепцията за тази програма е разработена с помощта на независима консултативна биоетична комисия на принципа на равния достъп, медицинските нужди и достъпността до лекарството в глобален мащаб. Всички фактори са взети предвид, за да се избере подходящо разпределение на ограничените дози, така че да не фаворизира нито една страна или пациент несправедливо.

Novartis очаква да получи одобрение за Zolgensma в Европа и Япония през 2020 г. Програми за ранен достъп до терапията се осъществяват в няколко страни, сред които Франция, Германия и Португалия.